Segnalazione di eventi di sicurezza definita dal protocollo

Le seguenti informazioni sono destinate esclusivamente agli operatori sanitari. Se è una potenziale paziente dello studio PALomino, La invitiamo a fare clic qui.

È importante che tutti gli operatori sanitari siano a conoscenza degli eventi di sicurezza rilevati nello studio, della procedura di segnalazione degli eventi e delle tempistiche di segnalazione.

Se viene identificato un evento di sicurezza segnalabile, l’evento deve essere segnalato al Centro di coordinamento (US) o al Medico coordinatore del registro (UE) entro 1 giorno lavorativo dal momento in cui l’operatore sanitario è venuto a conoscenza dell’evento.

Se un evento non è un evento di sicurezza segnalabile nello studio, deve essere segnalato conformemente ai requisiti nazionali di segnalazione.

Il Centro di coordinamento (USA) o il CRP (UE) non possono valutare la serietà, la gravità, il nesso causale o la rilevanza clinica dei risultati di laboratorio riportati per le pazienti che non sono sotto la loro cura diretta. L’operatore sanitario che segnala l’evento effettuerà tali valutazioni e fornirà le informazioni al Centro di coordinamento (USA) o al CRP (UE) per garantire che l’evento di sicurezza venga registrato in modo accurato.

La raccolta dei dati sulla sicurezza materna inizia dopo l’acquisizione del consenso informato e continua fino al completamento della gravidanza.

Fetale/neonatale/infantile – inizia dopo l’acquisizione del consenso informato della madre e continua per 1 anno dalla nascita.

Devono essere segnalati i seguenti eventi di sicurezza relativi alla madre:

Complicanze associate alla gravidanza e al parto:

  • Esito della gravidanza: aborto spontaneo o terapeutico, parto di feto morto (≥ 20 settimane di gestazione) sono segnalabili come SAE
  • Gli esiti fetali, neonatali e infantili (ad es. piccolo per l’età gestazionale (SGA), microcefalia, ritardo dello sviluppo, parto pretermine) sono segnalabili come SAE
  • Il taglio cesareo non pianificato è segnalabile come SAE
  • Complicanze della gravidanza e/o del parto che soddisfano i criteri di gravità

Eventi di sicurezza segnalabili:

  • Tutti gli eventi avversi gravi
  • Tutti gli eventi di anafilassi
  • Tutti gli eventi di reazione di ipersensibilità sistemica acuta
  • Tutte le reazioni avverse al farmaco, eccetto le reazioni presso il sito di iniezione di grado 1 o 2
  • Tutti gli eventi di ipofenilalanemia definiti come livello di PHE nel sangue ≤ 30 μmol/L per un minimo di 2 valori consecutivi
  • Tutti gli eventi correlati al dispositivo, come un ago piegato (solo per gli Stati Uniti)

Tutti gli eventi in situazioni specifiche:

  • Errore non previsto nell’efficacia
  • Abuso
  • Uso improprio
  • Errore nella somministrazione del farmaco
  • Sovradosaggio
  • Esposizione accidentale/professionale

Eventi osservati nel/la bambino/a:

Eventi avversi non gravi e tutti gli eventi avversi gravi tra cui:

  • Anomalie del feto (ad es. SGA, FGR, microcefalia, cardiopatie congenite)
  • Eventi avversi che soddisfano i criteri di gravità (tra cui mancata crescita, ritardi dello sviluppo o altre malformazioni congenite)
  • Reazione di ipersensibilità a pegvaliase attraverso il latte materno
  • Reazioni cutanee che continuano senza miglioramento per più di 14 giorni
  • Reazioni anafilattiche
  • Angioedema
  • Malattia da siero