Criteri di inclusione/esclusione

Tenere presente che nelle sezioni seguenti il termine “Sperimentatore” include il medico coordinatore del registro (CRP), associati in ricerca clinica (CCA) e/o lo sperimentatore principale (SP).

Numero di partecipanti e selezione delle partecipanti

Questo studio arruolerà donne gestanti a cui è stata diagnosticata la PKU sottoposte a trattamento con pegvaliase entro 2 settimane dalla data dell’ultimo ciclo mestruale o in qualsiasi momento durante la gravidanza. Poiché tutte le donne gestanti affette da PKU sottoposte a trattamento con pegvaliase sono incoraggiate a partecipare a questo studio, il numero di partecipanti non è predeterminato.

Le partecipanti con gravidanze completate (ossia l’esito della gravidanza è noto prima dell’arruolamento nello studio) non saranno incluse nello studio. Le partecipanti sottoposte a ecografia/test prenatali, indipendentemente dai risultati, possono aderire posto che la loro gravidanza sia in corso.

Criteri di inclusione

  • Consenso della partecipante (o di un rappresentante legale autorizzato) ottenuto prima dell’arruolamento. Il consenso sarà ottenuto in conformità con le normative o i requisiti specifici del Paese
  • Conferma di gravidanza in atto. Le partecipanti con esiti non noti saranno classificate come gravidanze prospettiche; le partecipanti sottoposte a test prenatali (per es., ecografia mirata, amniocentesi) saranno classificate come gravidanze retrospettive indipendentemente dall’esito
  • Diagnosi di PKU in base allo standard di cura locale
  • Documentazione che la partecipante ha ricevuto un trattamento con pegvaliase in qualsiasi momento entro 2 settimane dalla data dell’ultimo ciclo mestruale
  • L’esito della gravidanza (ossia aborto o nascita) non è noto al momento dell’arruolamento. Possono arruolarsi le partecipanti sottoposte a ecografie/test prenatali
  • Accetta che lo Sperimentatore (CRP, CCA, SP) possa contattare gli operatori sanitari della partecipante (ad es. medico di base, medico che cura la PKU, ginecologo, infermieri, ostetrico) e del bambino (ad es. pediatra, neonatologo) per ottenere informazioni mediche

Criteri di esclusione

  • Partecipazione in corso a uno studio interventistico su qualsiasi prodotto, dispositivo o procedura in sperimentazione
  • Partecipanti il cui esito della gravidanza è noto (ovvero aborto o nascita) al momento dell’arruolamento