Melden von sicherheitsbezogenen Ereignissen gemäß Prüfplan

Die folgenden Informationen sind ausschließlich für medizinische Fachkräfte bestimmt. Wenn Sie Patientin sind und Interesse an einer Teilnahme an der PALomino-Studie haben, klicken Sie bitte hier.

Es ist wichtig, dass alle medizinischen Fachkräfte mit den in der Studie erfassten sicherheitsbezogenen Ereignissen, dem Verfahren für das Melden der Ereignisse und den diesbezüglichen Fristen vertraut sind.

Wird ein meldepflichtiges Sicherheitsereignis festgestellt, ist dieses der koordinierenden Stelle (USA) oder dem Coordinating Registry Physician (koordinierenden Registerarzt) (EU) innerhalb eines Werktages, nachdem die medizinische Fachkraft von dem Ereignis Kenntnis erlangt hat, zu melden.

Handelt es sich bei einem Ereignis nicht um ein meldepflichtiges sicherheitsbezogenes Ereignis in der Studie, ist es gemäß den nationalen Meldevorschriften zu melden.

Die koordinierende Stelle (USA) bzw. der/die CRP (EU) kann die Schwere, den Schweregrad, die Kausalität oder die klinische Signifikanz der gemeldeten Laborergebnisse von Patientinnen, die nicht direkt von ihm/ihr behandelt werden, nicht beurteilen. Die medizinische Fachkraft, die das Ereignis meldet, nimmt diese Beurteilungen vor und übermittelt die Informationen an die koordinierende Stelle (USA) bzw. den/die CRP (EU), um sicherzustellen, dass das sicherheitsbezogene Ereignis korrekt erfasst wird.

Die Erhebung von Sicherheitsdaten zur Mutter beginnt nach Erhalt der Einwilligungserklärung und dauert bis zum Ende der Schwangerschaft.

Die Erhebung von Sicherheitsdaten zum Fötus/Neugeborenen/Säugling beginnt nach Erhalt der Einwilligungserklärung der Mutter und dauert bis ein Jahr nach der Geburt.

Bei der Mutter sind folgende sicherheitsbezogene Ereignisse zu melden:

Komplikationen bei Schwangerschaft und Entbindung:

  • Ausgang der Schwangerschaft: spontane oder therapeutische Aborte, Totgeburten (≥ 20. Schwangerschaftswoche) sind als SUEs zu melden
  • Ausgang bei Fötus, Neugeborenem oder Säugling (z. B. SGA – Small for Gestational Age, Mikrozephalie, Gedeihstörung, Frühgeburt) sind als SUEs zu melden.
  • Ein Notkaiserschnitt ist als SUE zu melden
  • Komplikationen bei Schwangerschaft bzw. Entbindung, die die Schwerekriterien erfüllen

Meldepflichtige sicherheitsbezogene Ereignisse:

  • Alle schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse
  • Alle Vorkommnisse einer Anaphylaxie
  • Alle Vorkommnisse einer akuten systemischen Überempfindlichkeitsreaktion
  • Alle Vorkommnisse einer unerwünschten Arzneimittelwirkung, mit Ausnahme von Reaktionen an der Injektionsstelle Grad 1 oder 2
  • Alle Vorkommnisse einer Hyperphenylalaninämie, definiert als Phe-Spiegel im Blut von ≤ 30 μmol/l bei mindestens zwei aufeinanderfolgenden Messungen
  • Alle produktbezogenen Ereignisse, wie z. B. eine verbogene Kanüle (nur USA)

Alle Ereignisse einer besonderen Situation:

  • Ungewöhnliche Nichtwirksamkeit
  • Missbrauch
  • Falscher Gebrauch
  • Medikamentenfehler
  • Überdosis
  • Versehentliche/Berufsbedingte Exposition

Ereignisse bei Säuglingen:

Nicht schwerwiegende und alle schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, u. a.:

  • Fetale Anomalien (z. B. SGA, FGR, Mikrozephalie, angeborener Herzfehler)
  • UEs, welche die Schwerekriterien erfüllen (u. a. Gedeihstörung, Entwicklungsverzögerungen oder andere angeborene Fehlbildungen)
  • Überempfindlichkeitsreaktion auf Pegvaliase durch die Muttermilch
  • Hautreaktionen, die länger als 14 Tage ohne Besserung anhalten
  • Anaphylaktische Reaktionen
  • Angioödem
  • Serumkrankheit