Einschluss-/Ausschlusskriterien

Beachten Sie, dass sich der Begriff „Prüfarzt/Prüfärztin“ in den folgenden Abschnitten auf CRP, CCA und/oder Prüfer (PI) bezieht.

Anzahl der Teilnehmerinnen und Teilnehmerinnenauswahl

In die Studie werden schwangere Frauen mit PKU aufgenommen, die ab 2 Wochen vor der letzten Menstruation oder zu irgendeinem Zeitpunkt während der Schwangerschaft mit Pegvaliase behandelt worden sind. Da jede schwangere Frau mit PKU, die mit Pegvaliase behandelt wird bzw. worden ist, zur Teilnahme an dieser Studie eingeladen wird, steht die Anzahl der Teilnehmerinnen nicht von vornherein fest.

Teilnehmerinnen mit abgeschlossener Schwangerschaft (d. h. der Ausgang der Schwangerschaft ist vor Aufnahme in die Studie bekannt) werden nicht in die Studie aufgenommen. Teilnehmerinnen, bei denen eine Ultraschalluntersuchung/Schwangerschaftsvorsorge stattgefunden hat, können ungeachtet des Befundes an der Studie teilnehmen, solange die Schwangerschaft noch andauert.

Einschlusskriterien

• Die Einwilligung der Teilnehmerin (oder eines gesetzlichen Vertreters) liegt vor der Aufnahme vor. Die Einwilligung ist den landesspezifischen Vorschriften oder Auflagen entsprechend einzuholen
• Nachweis einer bestehenden Schwangerschaft. Schwangerschaften bei Teilnehmerinnen mit unbekanntem Schwangerschaftsausgang werden als voraussichtliche Schwangerschaften eingestuft. Schwangerschaften bei Teilnehmerinnen, bei denen eine vorgeburtliche Untersuchung (z. B. zielgerichteter Ultraschall, Amniozentese) stattgefunden hat, werden unabhängig vom Befund als retrospektive Schwangerschaften eingestuft.
• Diagnose einer PKU gemäß örtlichem Versorgungsstandard
• Nachweis, dass die Teilnehmerin zu irgendeinem Zeitpunkt ab 2 Wochen vor dem Datum der letzten Menstruation (LMP) mit Pegvaliase behandelt worden ist
• Die Zustimmung liegt vor, dass der Prüfarzt/die Prüfärztin (d. h. CRP, CCA, PI) die medizinischen Fachkräfte der Teilnehmerin (d. h. Hausarzt/Hausärztin, den die PKU behandelnden Arzt/die die PKU behandelnde Ärztin, Frauenarzt/Frauenärztin, Pflegekraft, Hebamme) sowie die medizinische Fachkraft des Säuglings (d. h. Kinderarzt/Kinderärztin, Neonatologe/Neonatologin) kontaktiert, um medizinische Informationen zu erfragen

Ausschlusskriterien

• Derzeitige Teilnahme an einer Interventionsstudie von BioMarin zu einem Prüfpräparat, -produkt oder -verfahren